▍AML靶向治疗最新进展如下
（1）FLT3抑制剂
吉瑞替尼（Gilteritinib）：是一种新一代的FLT3抑制剂，对FLT3-ITD和FLT3-D835突变均有效。在复发/难治性AML患者中，单药吉瑞替尼的完全缓解率（CR）可达26%，中位总生存期（OS）为9.3个月。
米哚妥林（Midostaurin）：是一种多靶点激酶抑制剂，除了抑制FLT3，还作用于KIT等其他靶点。在新诊断的FLT3突变AML患者中，米哚妥林联合化疗可显著延长无事件生存期（EFS）和总生存期。
临床应用：FLT3抑制剂已成为FLT3突变AML患者的标准治疗选择，尤其在复发/难治性患者中显示出显著的疗效。
（2）IDH1/IDH2抑制剂
艾伏尼布（Ivosidenib）：IDH1抑制剂，单药治疗复发/难治性AML患者的完全缓解率可达30%左右。
恩西地平（Enasidenib）：IDH2抑制剂，单药治疗IDH2突变的复发/难治性AML患者，完全缓解率约为19%。
临床应用：IDH1/IDH2抑制剂为携带相应突变的AML患者提供了新的治疗选择，尤其适合不能耐受化疗的老年患者。
（3）BCL-2抑制剂
维奈克拉（Venetoclax）：是一种高选择性的BCL-2抑制剂，单药治疗老年AML患者的完全缓解率可达19%，中位总生存期为4.7个月。维奈克拉联合低甲基化剂（如阿扎胞苷）治疗老年AML患者，完全缓解率可达65%以上。
临床应用：维奈克拉联合治疗已成为老年AML患者的重要治疗方案，尤其适用于不能耐受强化疗的患者。
（4）CD33靶向治疗
吉妥珠单抗奥唑米星（Gemtuzumab Ozogamicin）：是一种CD33单克隆抗体与细胞毒性药物卡奇霉素的偶联物，能够特异性地将药物递送至白血病细胞，减少对正常细胞的损害。在新诊断的AML患者中，吉妥珠单抗奥唑米星联合化疗可显著提高完全缓解率和无事件生存期。
双特异性抗体：如AMG 330等，能够同时靶向CD33和T细胞表面的CD3，激活T细胞攻击白血病细胞。
临床应用：CD33靶向治疗在AML的治疗中显示出良好的疗效，尤其在复发/难治性患者中具有潜在的应用价值。
（5）其他靶向治疗
TP53靶向治疗：TP53基因突变是AML中最常见的基因突变之一，预示着极差的预后。近年来，针对TP53突变的靶向治疗药物如APR-246等正在研发中。
MENIN抑制剂：MENIN是MLL基因重排相关白血病的关键调控蛋白，MENIN抑制剂如KPT-9274等在临床试验中显示出一定的抗白血病活性。
CLL-1靶向治疗：CLL-1是一种在AML细胞表面高表达的抗原，针对CLL-1的单克隆抗体、双特异性抗体、抗体偶联药物和CAR-T细胞治疗等正在研发中。
