重磅 | 120万一针的CAR-T免费用药机会来了！
2023-06-25
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免疫细胞疗法，是指将体外活化和扩增的自体或异体免疫效应细胞输注患者体内，以达到识别病原体或肿瘤细胞并进行选择性杀伤、激活和增强机体免疫能力的目的。2021年6月22日，复星凯特的CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（又称阿基仑赛，代号：FKC876）已正式获得上市批准。这是中国境内首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品，也是首款获批上市的细胞药物。随着技术不断发展革新，CAR-T细胞疗法早已被广泛应用于肿瘤临床治疗中，特别是血液恶性肿瘤。目前世界范围内已经批准了300个以上的CAR-T细胞治疗临床试验。数据显示，CAR-T疗法总体显示有效且有效率达30％~70%，甚至针对某些血液恶性肿瘤的治疗有效率可高达90%以上。同时，部分CAR-T细胞疗法已上市生产（目前所有FDA批准的CAR-T细胞产品都是基于第二代设计，具有CD28或4-1BB共刺激域）。值得一提的是，继阿基仑赛（Yescarta）于2017年在美国获批上市，2021年6月在中国获批使用后，2022年2月，全球第七款、传奇生物的CAR-T疗法西达基奥仑赛（Cilta-cel）的正式获FDA批准上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者。今天小编特别整理了目前在行的两项针对血液肿瘤的CAR-T临床试验项目，项目均已经国家药品监督管理局药品审评中心备案通过，在正规公立三甲医院开展临床研究。一项评价U16注射液治疗难治/复发B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）的安全性和有效性的单臂、开放性、多中心的I/II期临床研究
药物名称：U16注射液
药物介绍：U16是一款针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T产品
用药方案：试验组：U16注射液；对照组：无
基本入选条件：
1.年龄≥18岁且≤70周岁，ECOG评分0-1分；2.处于疾病复发或难治状态的，CD20阳性的B细胞非霍奇金淋巴瘤（弥漫性大B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤转化的大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤）；3.既往接受过2线及以上充分治疗或自体造血干细胞移植：①应接受过包括含蒽环类药物和利妥昔单抗或其他CD20 靶向药（CD20 阴性肿瘤除外）在内的充分治疗；②滤泡性淋巴瘤转化的大B细胞淋巴瘤：转化前需经过针对滤泡性淋巴瘤的充分治疗，且转化后的末线治疗中/后复发或难治；如初诊即为转化型，则需接受过2线及以上治疗，且末线治疗中/后复发或难治；4.根据Lugano淋巴瘤缓解评估标准(Cheson2014)，至少有1个可测量的病灶；具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液（ssCART-19）在CD19阳性难治复发急性B淋巴细胞白血病患者中的安全性、耐受性及初步疗效的临床研究
药物名称：靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液
药物介绍：ssCART-19注射液是基于SMART基因调控赋能技术平台开发的全球首款新一代CAR-T创新技术产品，于2022年7月11日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（ODD），用于治疗急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。与常规的CD19靶点CAR-T细胞相比，ssCART-19疗法可以从预防层面减少CAR-T治疗过程中严重全身炎症和严重神经相关毒性的发生率，显著提高产品临床应用的安全性和长期疗效。
用药方案：试验组：靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液；对照组：无
基本入选条件：
1.年龄≥18岁且≤65周岁，ECOG评分0-1分；2.处于疾病复发或难治状态的，CD19表达阳性的急性B淋巴细胞白血病：a) 已经取得 CR 的受试者外周血或骨髓再次出现原始细胞（比例>5%）；b) 发生过任何自体/异基因干细胞移植后的骨髓再次出现原始细胞（比例>5%），并且移植距离干细胞移植超过 3 个月；c) 通过标准化疗方案 2 个周期后未达到 CR；d) 对于费城染色体阳性（Ph+）的受试者，接受过≥2 种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物治疗后复发或难治，或者不耐受 TKI 类药物治疗；5.既往未接受过抗 CD19/CD3 或其他抗CD19疗法治疗。
