两款新型抑制剂：为复发或难治性急性髓系白血病患者开辟治疗新途径
2024-08-23
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急性髓系白血病（AML）是一种影响血液和骨髓的恶性肿瘤，其特点是骨髓中的髓系原始细胞异常增殖并抑制正常造血功能，临床症状表现为乏力、面色苍白、易瘀伤及出血、发热和感染，其发病率随年龄增长而增加，特别是在老年人中更为常见。在过去30年中，60至89岁年龄段的AML发病率每10万人增加1.67人，死亡率每10万人增加1.57人。在中国，AML的发病率和死亡率也呈现出一定的增长趋势。中国西北地区的研究表明，AML病死率高达70%-80%，严重影响人群的预期寿命，并给社会带来了沉重的经济负担。AML的治疗取决于多种因素，包括患者的年龄、健康状况、疾病亚型和遗传特征。常见的治疗方法包括化疗、靶向治疗、免疫治疗和造血干细胞移植。化疗，是AML治疗的基石；而靶向治疗则是针对AML细胞的特定分子异常，如IDH1或IDH2突变、FLT3突变等；免疫治疗在aml治疗中也逐渐成为一个越来越重要的领域，如一些双特异性抗体能够同时结合T细胞和AML细胞表面的抗原从而引导T细胞杀死AML细胞；对于年轻患者或有合适供者的AML患者，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）可能提供治愈机会。随着新药和新疗法的不断涌现，AML的治疗策略在不断进步，为患者提供了更多的治疗选择和更好的预后。下面小编为大家找到两个针对该类肿瘤的药物，研究正在开展，我们诚邀您参加，研究项目相关的检查和用药免费，并且在公立三甲医院接受治疗和随诊，有需要的患者可以联系我们报名。IDH1和IDH2突变在急性髓系白血病（AML）中是常见的分子异常，其在AML中的发生率分别为6.2%和8.7%，IDH1和IDH2突变在AML的发病机制、诊断分型、预后分层及个体化治疗中扮演着重要角色，IDH突变能够阻止正常细胞分化，导致髓样细胞的分化受损，从而驱动白血病的转化。HMPL-306是一种新型的双重靶向异柠檬酸脱氢酶（IDH）1和2突变的选择性小分子抑制剂，通过同时抑制IDH1和IDH2突变，有望为具有这些突变的癌症患者提供治疗效益，并可能解决因亚型转化导致的IDH抑制获得性耐药问题。评价HMPL-306对比挽救性联合化疗方案在伴IDH1、IDH2突变的复发/难治急性髓系白血病（R/R AML）患者中临床研究
药物名称：HMPL-306
药物介绍：IDH1/2双重抑制剂
基本入选条件：
1.年龄≥18岁，ECOG评分0-2分；
2.复发/难治急性髓系白血病（R/R AML）；
3.伴有IDH1位点和/或IDH2位点突变。
研究所在地区：全国共计47家中心
（二）Menin抑制剂
Menin蛋白在多种癌症中扮演着重要角色，尤其是在急性髓系白血病（AML）的发生发展中。Menin蛋白与多种致癌基因相互作用，促进白血病细胞的生长和存活。Menin抑制剂通过阻断Menin蛋白的活性，抑制白血病细胞的增殖并诱导凋亡，从而发挥抗白血病作用。
在临床研究中，几种Menin抑制剂已经展现出对复发或难治性AML患者的疗效，尤其是那些携带特定基因突变，如KMT2A（MLL）重排或NPM1突变的患者。Menin蛋白的抑制可以重新激活某些基因，使癌细胞再次变得“可见”，并让免疫系统寻找并摧毁这些癌细胞。评价HMPL-506在血液系统恶性肿瘤中疗效的临床研究
药物名称：HMPL-506
药物介绍：Menin抑制剂
基本入选条件：
1.年龄≥18岁，ECOG评分0-2分；
2.复发/难治急性髓系白血病（R/R AML）或急性淋巴细胞白血病（ALL）；
3.伴有MLL重排和/或NPM1突变。
研究所在地区：全国共计11家中心
