近期，关于一针120万元！国产抗癌神药上市一类的新闻出现在朋友圈。这个传闻中的天价药品究竟是个什么？它真的有如传闻中那么神奇吗？今天小编来简单介绍下这个传闻中的神奇药品。
价值百万的CAR-T细胞是个啥？
CAR-T细胞全称为嵌合抗原受体T细胞，是一种新兴的免疫疗法。一般来说，CAR-T细胞治疗可能需要数周时间。通常采用白细胞分离术将自体T细胞从血液中分离出来，通过病毒和非病毒转染方法进行离体基因操作。CAR-T细胞生成后在实验室进行增殖，产生大量用于治疗的CAR-T细胞。患者将接受短期的淋巴清除化疗，为移植CAR-T细胞创造有利的免疫环境；最后，将CAR-T细胞注入患者的循环系统，帮助识别肿瘤细胞上的特定抗原，发挥抗肿瘤作用。
简而言之，就是通过给患者的T细胞安装一个肿瘤细胞雷达，使其能精准识别肿瘤细胞，并以体外培养的方式大量制备这种杀伤武器，通过回输CAR-T细胞对患者体内肿瘤细胞进行定点清除。
CAR-T细胞是所谓的抗癌神药吗？
CAR-T细胞不是抗癌神药！目前，CAR-T细胞在血液肿瘤方面取得了里程碑式的进展，为部分血液肿瘤患者提供了又一治疗选择，例如我国已批准阿基仑赛注射液用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型（NOS）、原发纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤转化的DLBCL2。根据一项单臂、多中心、开放性的1/2期研究（ZUMA-1研究）显示，截止2018年8月11日，经中位随访27.1个月后，在101例接受阿基仑赛治疗的难治性LBCL患者中有84（83%）例患者客观缓解，59（58%）例患者完全缓解（CR），中位缓解持续时间（DOR）为11.1个月，中位总生存期（OS）尚未达到，中位无进展生存期（PFS）为5.9个月。
但在实体瘤方面，由于物理屏障、免疫抑制的肿瘤微环境以及抗原异质性等因素，多数CAR-T细胞的疗效难以令人满意4。虽然尚无CAR-T细胞疗法获得我国监管机构批准上市，但研究者正努力研发应用于实体瘤中的CAR-T细胞疗法。一项单臂、开放标签的2期研究显示，截止2019年10月1日，在21例接受靶向CD133的CAR-T细胞治疗的肝细胞癌（HCC）患者中，1例患者部分缓解（PR），14例患者疾病稳定，中位PFS为6.8个月，中位OS为12个月。
CAR-T细胞会带来哪些不良的反应呢？
CAR-T细胞可能引起脱靶效应、细胞因子释放综合征（CRS）、肿瘤溶解综合征（TLS）以及免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）等不良反应。这些不良反应可能危及生命，因此在临床应用时密切关注不良反应的发生并反映给相关医生，及时接受治疗。
虽然目前CAR-T细胞疗法仅可治疗部分血液系统恶性肿瘤，但对于没有标准治疗可选的实体瘤患者而言，可在与临床医师充分沟通后选择参与相关临床研究。
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